Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Eπιτροπής αναμένεται τον Μάιο 2023

Η Chiesi Global Rare Diseases, η επιχειρηματική μονάδα του Ομίλου Chiesi που ιδρύθηκε για να προσφέρει καινοτόμες θεραπείες και λύσεις σε άτομα που πάσχουν από σπάνια νοσήματα και η βιοφαρμακευτική εταιρεία Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American:PLX) (TASE:PLX), ανακοίνωσαν πρόσφατα πως η Επιτροπή Φαρμάκων για Aνθρώπινη Xρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) κατέληξε σε θετική γνωμοδότηση για την άδεια κυκλοφορίας του πρώτου πεγκυλιωμένου ενζύμου για την θεραπεία ενηλίκων ασθενών με νόσο Fabry.

«Η Chiesi και οι συνεργάτες μας στην Protalix, είμαστε απόλυτα δεσμευμένοι προς τους ανθρώπους που ζουν με τη νόσο Fabry και τις οικογένειές τους, πολλοί εκ των οποίων αντιμετωπίζουν ανεκπλήρωτες θεραπευτικές ανάγκες», ανέφερε ο Giacomo Chiesi, Επικεφαλής της Chiesi Global Rare Diseases. «Εκφράζουμε τη βαθύτατη ευγνωμοσύνη μας σε όλους τους ασθενείς με τη νόσο Fabry που συμμετείχαν στις κλινικές μελέτες. Χάρη σε αυτούς, η νέα θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης μελετήθηκε σε βάθος κατά τη διάρκεια της κλινικής ανάπτυξης του φαρμάκου, παρέχοντας τα απαραίτητα δεδομένα για την αξιολόγηση της από την CHMP και τη θετική γνωμοδότηση σχετικά με ένα θετικό προφίλ οφέλους-ρίσκου. Επιπλέον, προσβλέπουμε στην έγκριση και κυκλοφορία του φαρμάκου στην Ευρώπη και θα συνεχίσουμε πιστοί στην αποστολή μας, να καταφέρουμε να προσφέρουμε αυτή τη νέα θεραπευτική επιλογή στους ανθρώπους, που ζουν με τη νόσο Fabry σε όλο τον κόσμο».

«Είμαστε πολύ χαρούμενοι, καθώς μετά τη θετική γνωμοδότηση από την CHMP, βρισκόμαστε ένα βήμα πιο κοντά στην έγκριση της άδειας κυκλοφορίας στην Ευρώπη μιας νέας θεραπείας, η οποία απευθύνεται σε ενήλικους ασθενείς με νόσο Fabry», δήλωσε ο Dror Bashan, Πρόεδρος και Γενικός Διευθυντής της Protalix. «Πιστεύουμε πως αυτή η γνωμοδότηση αναγνωρίζει και ενισχύει ακόμα περισσότερο τα θετικά δεδομένα που έχουμε από το κλινικό μας πρόγραμμα και επιπλέον υπογραμμίζει τη δυνατότητα επιλογής μιας νέας θεραπείας για τους ασθενείς με νόσο Fabry. Τα επιστημονικά δεδομένα από το κλινικό μας πρόγραμμα υποδεικνύουν πως αυτή η νέα θεραπεία μπορεί να αποτελέσει μια μακροπρόθεσμη αγωγή, με καλή ανεκτικότητα και καλό ανοσολογικό προφίλ. Μαζί με την Chiesi, παραμένουμε πιστοί και αφοσιωμένοι στη δέσμευσή μας να προσφέρουμε αυτή τη νέα θεραπεία και εργαζόμαστε για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών με νόσο Fabry. Ευχαριστούμε το προσωπικό που συμμετείχε στο κλινικό πρόγραμμα για την αφοσίωση του και ανυπομονούμε για την τελική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για την άδεια κυκλοφορίας».

«H νόσος Fabry είναι ένα κληρονομικό νόσημα που έχει ως αποτέλεσμα την πλήρη έλλειψη ή ανεπάρκεια ενός λυσοσωμικού ενζύμου που οδηγεί σε συσσώρευση βλαβερών ουσιών σε διάφορα όργανα. Η διαταραχή αυτή μπορεί να εξελιχθεί σε μια σοβαρή πολυοργανική πάθηση, με πολλές επιπλοκές στα όργανα στόχους. Η έγκαιρη διάγνωση και θεραπεία είναι σημαντική για τον περιορισμό των βλαβών. Οι θεραπείες περιλαμβάνουν την ενδοφλέβια χορήγηση του ενζύμου σε νοσοκομειακό περιβάλλον δύο φορές το μήνα ή σε ορισμένες περιπτώσεις αγωγή με δισκία. Η διάθεση μιας νέας θεραπείας ενζύμου πεγκυλιωμένης μορφής, η οποία υποστηρίζεται από ένα ισχυρό και αξιόπιστο κλινικό πρόγραμμα, είναι σημαντική για ασθενείς με Fabry», δήλωσε ο Δημήτριος Πετράς, MD, PhD, Διευθυντής Νεφρολογικού Τμήματος Γ.Ν.Α. «Ιπποκράτειο» και Πρόεδρος της Ελληνικής Νεφρολογικής Εταιρείας.

Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίστηκε στην αίτηση της άδειας κυκλοφορίας (MAA), η οποία περιλαμβάνει δεδομένα κλινικών μελετών στις οποίες συμμετείχαν πάνω από 140 ασθενείς. Η απόφαση της CHMP παραπέμπεται στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την τελική αξιολόγηση. Η τελική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής αναμένεται στις αρχές Μαΐου 2023.

Σχετικά με τη νόσο Fabry

Η νόσος Fabry είναι μια Χ-φυλοσύνδετη κληρονομική πάθηση που προκαλείται από την ανεπάρκεια του λυσοσωμικού ενζύμου α-Γαλακτοσιδάση-Α και έχει σαν αποτέλεσμα την προοδευτική συσσώρευση αδιάσπαστων γλυκολιπιδίων, τα οποία ονομάζονται σφαιροτριαζυλοκεραμίδια (Gb3), σε όλα τα κυτταρικά λυσοσώματα του σώματος. Η νόσος Fabry εμφανίζεται σε ένα άτομο ανά 40.000 έως 60.000. Οι ασθενείς με Fabry κληρονομούν το ελαττωματικό ένζυμο της α-Γαλακτοσιδάσης-Α, το οποίο σε φυσιολογικές συνθήκες είναι υπεύθυνο για την διάσπαση των Gb3. Η μη φυσιολογική αποθήκευση των Gb3 αυξάνεται σταδιακά και συσσωρεύονται αρχικά στα αιμοφόρα αγγεία και τους ιστούς. Οι συνέπειες αυτής συσσώρευσης των Gb3 κυμαίνεται από επεισόδια πόνου και μειωμένη περιφερική αισθητικότητα μέχρι τελικού σταδίου ανεπάρκεια – ιδιαιτέρως των νεφρών, της καρδιάς και του αγγειακού συστήματος.