Άρης Μπερζοβίτης, 21/6/2016 - 07:28 facebook twitter linkedin Ασφαλείς και αποτελεσματικές οι πρώτες θεραπείες για την Κυστική Ίνωση Άρης Μπερζοβίτης, 21/6/2016 facebook twitter linkedin Η Κυστική Ίνωση είναι μία σπάνια γενετική ασθένεια, που υπολογίζεται ότι προσβάλλει 75.000 ανθρώπους στη Βόρειο Αμερική, την Ευρώπη και την Αυστραλία. Στη χώρα μας υπολογίζονται περίπου 800 ασθενείς, με το 1/3 αυτών να έχει ήδη ενηλικιωθεί. Η νόσος προκαλείται από τις μεταλλάξεις ενός γονιδίου που λέγεται CFTR το οποίο κωδικοποιεί πρωτεΐνες απαραίτητες για την ομαλή ροή ηλεκτρολυτών και νερού εντός και εκτός των κυττάρων διαφόρων οργάνων, μεταξύ των οποίων και οι πνεύμονες. Όταν το CFTR είναι μεταλλαγμένο, ο οργανισμός μπορεί να παράγει ελαττωματική πρωτεΐνη ή να μην την παράγει καθόλου, με συνέπεια να συσσωρεύεται πυκνή, κολλώδης βλέννα στους πνεύμονες η οποία ευθύνεται για χρόνιες πνευμονικές λοιμώξεις που προοδευτικά προκαλούν βλάβες στον πνευμονικό ιστό και αναπνευστική ανεπάρκεια. Η ασθένεια είναι σοβαρή και πολυσυστηματική και προς το παρόν δεν υπάρχει τρόπος ίασης, ενώ οι ασθενείς έχουν μειωμένο προσδόκιμο επιβίωσης. Μέχρι σήμερα έχουν απομονωθεί περισσότερες από 1.900 μεταλλάξεις του γονιδίου CFTR. Για να εκδηλώσει κάποιος τη νόσο, πρέπει να κληρονομήσει δύο μεταλλάξεις (μία από κάθε γονιό). Στην Ελλάδα οι φορείς της νόσου υπολογίζονται σε περισσότερους από 500.000. Η νέα θεραπεία, τα αποτελέσματα της οποίας παρουσιάστηκαν στο συνέδριο, βασίζεται στο φάρμακο με την δραστική ουσία ivacaftor το οποίο είναι εγκεκριμένο και χορηγείται μεμονωμένα ως μονοθεραπεία στους ινοκυστικούς ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω που φέρουν συγκεκριμένες μεταλλάξεις του γονιδίου CFTR. Η χορήγηση της μονοθεραπείας με ivacaftor εξετάστηκε σε εκατοντάδες ασθενείς που το λαμβάνουν επί έως και 5 χρόνια: σε 1.256 ασθενείς από ένα αμερικανικό Μητρώο Ασθενών και σε 411 από ένα αντίστοιχο βρετανικό. Όπως ανακοινώθηκε στο Συνέδριο τα στοιχεία από τις ΗΠΑ έδειξαν ότι ο ετήσιος κίνδυνος θανάτου, η ανάγκη για μεταμόσχευση πνεύμονα, οι νοσηλείες και οι παροξύνσεις των αναπνευστικών λοιμώξεων, ήταν σημαντικά λιγότερες στους ασθενείς που λαμβάνουν το ivacaftor, σε σύγκριση με άλλους ασθενείς οι οποίοι δεν το έχουν λάβει ποτέ. Οι τάσεις είναι ανάλογες και στους βρετανούς ασθενείς, αλλά οι διαφορές στον κίνδυνο θανάτου και την ανάγκη για μεταμόσχευση πνεύμονα δεν είναι στατιστικώς σημαντικές. Οι μακροχρόνιες αυτές αναλύσεις δεν εντόπισαν νέες ανεπιθύμητες ενέργειες του φαρμάκου, πέρα από εκείνες που είχαν παρατηρηθεί στις προεγκριτικές κλινικές μελέτες του. Επιπλέον, στους ασθενείς που έπαιρναν το φάρμακο παρατηρήθηκαν λιγότερες επιπλοκές της κυστικής ίνωσης, όπως διαβήτης και θετικές καλλιέργειες για διάφορα μικρόβια. Στο συνέδριο, παρουσιάστηκαν επίσης στοιχεία για την ασφάλεια του συνδυασμού lumacaftor/ivacaftor ο οποίος έχει ένδειξη μόνο για όσους ασθενείς είναι ομόζυγοι της γονιδιακής μετάλλαξης F508del. Το συγκεκριμένο φάρμακο είναι ήδη εγκεκριμένο για τους ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, ενώ κατά τη διάρκεια του συνεδρίου παρουσιάστηκαν τα αποτελέσματα της τρίτης φάσης της μελέτης του παραπάνω συνδυασμού φαρμάκων σε 58 παιδιά ηλικίας 6-11 ετών με κυστική ίνωση που φέρουν δύο μεταλλάξεις του γονιδίου με την ονομασία F508del. Ειδικότερα, τα νέα στοιχεία που παρουσιάστηκαν, απέδειξαν ασφάλεια του συνδυασμού και βελτιώσεις σε πολλούς δείκτες της νόσου όπως η αύξηση του σωματικού βάρους των παιδιών που έλαβαν τον συνδυασμό, η βελτίωση της αναπνευστικής λειτουργίας (FEV1), η μειωμένη αποβολή χλωρίου στον ιδρώτα κ.α. Ακολουθήστε το Nextdeal.gr στο Google News .
Άρης Μπερζοβίτης, 17/07/2025 - 15:25 Ξεκινάει ο ψηφιακός μετασχηματισμός των ιδιωτικών κλινικών στην Ελλάδα - Τι αλλάζει στη φροντίδα των ασθενών!
Άρης Μπερζοβίτης, 16/07/2025 - 14:25 Αριστείο Γυναικείας Επιχειρηματικότητας στην Ιουλία Τσέτη - Στα βραβεία του ελληνικού επιχειρείν «Πρωταγωνιστές της Ελληνικής Οικονομίας»
Άρης Μπερζοβίτης, 16/07/2025 - 13:15 Χρήστος Γεωργόπουλος: «Πολύμορφο γλοιοβλάστωμα - Δεν θεραπεύουμε μόνον τη νόσο. Στεκόμαστε δίπλα στον άνθρωπο»!
Η Άννα Παπακοσμοπούλου νέα Head of Communications & Patient Advocacy στη Novartis Hellas! Από τις 14 Ιουλίου 2025, η Άννα Παπακοσμοπούλου εντάχθηκε στην ηγετική ομάδα της Novartis Hellas, αναλαμβάνοντας τον ρόλο της Head... Άρης Μπερζοβίτης, 16/07/2025 - 12:08
Η Χριστίνα-Μαρία Κράββαρη νέα γενική γραμματέας Δημόσιας Υγείας Σύμφωνα με ανακοίνωση του Γραφείου Τύπου του Πρωθυπουργού η Χριστίνα-Μαρία Κράββαρη είναι η νέα γενική γραμματέας Δημόσιας Υγείας μετά την... Άρης Μπερζοβίτης, 15/07/2025 - 13:04
Επείγουσα ανακοίνωση του ΕΚΠΑ για τον καύσωνα - Τι να προσέχετε! Η Επιτροπή Διαχείρισης Κινδύνων και Κρίσεων του ΕΚΠΑ σε επείγουσα ανακοίνωση της για τον καύσωνα επισημαίνει τα εξής: Τα τελευταία χρόνια,... Άρης Μπερζοβίτης, 07/07/2025 - 10:50
Πιστοποίηση ποιότητας και ψηφιακός μετασχηματισμός όλων των υπηρεσιών του ΠΙΣ Ο Πανελλήνιος Ιατρικός Σύλλογος αξιολογήθηκε την προηγούμενη εβδομάδα με επιτυχία αναφορικά με το Σύστημα Διαχείρισης Ποιότητας, το οποίο έχει εγκαταστήσει πριν ένα... Άρης Μπερζοβίτης, 02/07/2025 - 10:30
Ε.Σ.Α.μεΑ.: Σε ισχύ η Ευρωπαϊκή Πράξη Προσβασιμότητας – ν. 4994/2022! Ο νόμος για την προσβασιμότητα τέθηκε σε ισχύ: τα προϊόντα και οι υπηρεσίες πρέπει να είναι προσβάσιμα! Η 28η Ιουνίου 2025, αποτελεί... Άρης Μπερζοβίτης, 01/07/2025 - 11:48
Γεράσιμος Κονιδάρης (ΤΑΥΦΕ): Μόνο η υποχρεωτικότητα στο ΤΑΥΦΕ εγγυάται το μέλλον για χιλιάδες εργαζομένους στο Φάρμακο! Αναδημοσίευση από το περιοδικό Health Next Generation (Τεύχος 26) Γεράσιμος Κονιδάρης, Σύμβουλος Διοίκησης και Επικοινωνίας στο ΤΑΥΦΕ ΝΠΙΔ, επίτιμος πρόεδρος του ΤΕΑΥΦΕ ΝΠΔΔ Συνέντευξη... Άρης Μπερζοβίτης, 30/06/2025 - 12:37