Άρης Μπερζοβίτης, 27/5/2020 - 11:59 facebook twitter linkedin Σε εξέλιξη η διαδικασία έγκρισης φαρμάκου για θεραπεία ενηλίκων με αναιμία στη β-θαλασσαιμία και στα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα Άρης Μπερζοβίτης, 27/5/2020 facebook twitter linkedin Η Bristol Myers Squibb και η Acceleron Pharma Inc. ανακοίνωσαν πρόσφατα ότι η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων εξέδωσε θετική γνωμοδότηση, συστήνοντας την έγκριση του luspatercept-aamt για τη θεραπεία: ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία λόγω μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων (ΜΔΣ) με πολύ χαμηλό, χαμηλό και ενδιάμεσο κίνδυνο με δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες, οι οποίοι είχαν μη ικανοποιητική απόκριση ή είναι ακατάλληλοι για θεραπεία που βασίζεται στην ερυθροποιητίνη, ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία που σχετίζεται με βήτα θαλασσαιμία. Η σύσταση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) θα αξιολογηθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία είναι αρμόδια για την έγκριση φαρμάκων για την Ευρωπαϊκή Ένωση. Εάν εγκριθεί, το luspatercept-aamt θα αποτελέσει τον πρώτο εγκεκριμένο παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών στην Ευρωπαϊκή Ένωση, αντιπροσωπεύοντας μια νέα κατηγορία θεραπείας για τους επιλέξιμους ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις. Τα αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας που περιλαμβάνονται στην αίτηση για έγκριση προέρχονται από τις πιλοτικές μελέτες Φάσης 3 MEDALIST και BELIEVE, που αξιολόγησαν την ικανότητα του luspatercept-aamt να αντιμετωπίζει αποτελεσματικά την αναιμία που σχετίζεται με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) και β-θαλασσαιμία, αντίστοιχα. «Οι ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα που εμφανίζουν αναιμία διαθέτουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, ενώ έχει καταδειχθεί ότι ορισμένοι δεν ανταποκρίνονται στις διαθέσιμες θεραπείες με ερυθροποιητίνη», δήλωσε ο Uwe Platzbecker, M.D., επικεφαλής της Κλινικής και Πολυκλινικής για την Αιματολογία και την Κυτταρική Θεραπεία στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Leipzig και κύριος ερευνητής της μελέτης MEDALIST. «Εάν εγκριθεί, η εισαγωγή μίας νέας κατηγορίας θεραπείας με το luspatercept-aamt πιθανόν να προφέρει μια πολλά υποσχόμενη επιλογή, η οποία θα συμβάλει στην ανακούφιση των ασθενών από το φορτίο των τακτικών μεταγγίσεων για τη διαχείριση της νόσου τους». «Η σημερινή θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) για το luspatercept-aamt αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τους ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία στην ΕΕ, οι οποίοι διαθέτουν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές για την αντιμετώπιση της αναιμίας, μιας σοβαρής συνέπειας της νόσου», δήλωσε η Maria Domenica Cappellini, M.D., καθηγήτρια Ιατρικής, Πανεπιστήμιο του Μιλάνου ̶ Fondazione IRCCS Ca Granda, και κύρια ερευνήτρια της μελέτης BELIEVE. «Το luspatercept-aamt έχει τη δυνατότητα να μειώσει σημαντικά τον αριθμό των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων που χρειάζονται οι ασθενείς». «Αυτή η απόφαση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη χρήση (CHMP) αποτελεί σημαντικό βήμα, ώστε αυτή η πρώτη στην κατηγορία της θεραπεία να αποτελέσει μία επιλογή για τους ασθενείς με αναιμία λόγω β-θαλασσαιμίας ή μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων», δήλωσε η Diane McDowell, M.D., αντιπρόεδρος του Τμήματος Παγκόσμιων Ιατρικών Υποθέσεων στον τομέα της Αιματολογίας της Bristol Myers Squibb. «Εμείς, και οι συνεργάτες μας στην Acceleron, προσβλέπουμε στην ευκαιρία να καταστήσουμε διαθέσιμη αυτή τη θεραπευτική επιλογή στην ΕΕ και είμαστε ιδιαίτερα ευγνώμονες στους ασθενείς, τις οικογένειες και τα άτομα που συνεχίζουν να μας βοηθούν να διενεργούμε σημαντική έρευνα σε ένα φάσμα σοβαρών νόσων». Σχετικά με τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) αποτελούν μια ομάδα στενά συνδεόμενων αιματολογικών κακοηθειών που χαρακτηρίζονται από την αναποτελεσματική παραγωγή υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων, που είναι δυνατό να οδηγήσει σε αναιμία και συχνές ή σοβαρές λοιμώξεις. Τα άτομα με ΜΔΣ που εμφανίζουν αναιμία συνήθως απαιτούν τακτικές μεταγγίσεις αίματος για την αύξηση του αριθμού των υγιών κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Οι τακτικές μεταγγίσεις σχετίζονται με αυξημένο κίνδυνο υπερφόρτωσης σιδήρου, αντιδράσεων στη μετάγγιση και λοιμώξεων. Υπάρχουν περίπου 50.000 ασθενείς με ΜΔΣ στις 5 μεγαλύτερες χώρες της ΕΕ. Σχετικά με τη β-θαλασσαιμία Η β-θαλασσαιμία είναι μία κληρονομική αιματολογική διαταραχή που οφείλεται σε μια γενετική ανωμαλία της αιμοσφαιρίνης. Η νόσος σχετίζεται με την αναποτελεσματική ερυθροποίηση, η οποία οδηγεί στην παραγωγή μειωμένων και λιγότερο υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, καταλήγοντας συνήθως στην εμφάνιση σοβαρής αναιμίας ̶ μία πάθηση που ενδέχεται να είναι εξουθενωτική και να οδηγεί σε σοβαρότερες επιπλοκές για τους ασθενείς ̶ καθώς και σε άλλα σοβαρά προβλήματα υγείας. Οι θεραπευτικές επιλογές για την αναιμία που σχετίζεται με τη β-θαλασσαιμία είναι περιορισμένες, καθώς κατά κύριο λόγο περιλαμβάνουν τις τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) οι οποίες είναι δυνατό να συμβάλλουν στην υπερφόρτωση σιδήρου. Με τη σειρά της, η υπερφόρτωση σιδήρου μπορεί να προκαλέσει σοβαρές επιπλοκές, όπως η βλάβη οργάνων. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, τη Γερμανία, τη Γαλλία, την Ιταλία, την Ισπανία και το Ηνωμένο Βασίλειο, υπάρχουν περίπου 17.000 ασθενείς με β-θαλασσαιμία. Ακολουθήστε το Nextdeal.gr στο Google News .
Άρης Μπερζοβίτης, 17/02/2025 - 13:52 Χαμόγελα και ελπίδα στα παιδιά της Ογκολογικής Μονάδας Παίδων «Μαριάννα Β. Βαρδινογιάννη-ΕΛΠΙΔΑ» από τον Ελληνικό Ερυθρό Σταυρό!
Άρης Μπερζοβίτης, 17/02/2025 - 13:18 Άδωνις Γεωργιάδης: Σε ένα μήνα εγκρίνεται η αποζημίωση των βιοδεικτών για τους ογκολογικούς ασθενείς!
Άρης Μπερζοβίτης, 14/02/2025 - 15:30 Ειρήνη Αγαπηδάκη: Οι ΚΟΜΥ εκτός από πρόληψη, εντοπίζουν περιστατικά και σώζουν ζωές
Άρης Μπερζοβίτης, 14/02/2025 - 11:45 Κλιμάκια Επαγγελματιών Ψυχικής Υγείας στη Σαντορίνη για παροχή ψυχοκοινωνικής υποστήριξης στους κατοίκους των Κυκλάδων
Δεν θα γίνει η μείωση του 6% στις συντάξεις του ΤΕΑΥΦΕ που προβλέπονταν για το 2022! Μετά την αποφυγή της μείωσης του 10% στις συντάξεις των συνταξιούχων του Ταμείου μας για το 2021, ύστερα και από... Άρης Μπερζοβίτης, 13/02/2025 - 15:32
Α. Γεωργιάδης (στην κοπή πίτας της ΠΕΦ): Τα μέτρα που πήραμε αποδίδουν και το clawback θα είναι μικρότερο! «Τα μέτρα της κυβέρνησης για τον περιορισμό της συνταγογράφησης φαίνεται να αποδίδουν, αφού τα ποσά (clawback) που θα κληθούν να... Άρης Μπερζοβίτης, 12/02/2025 - 16:41
Στο Γενικό Νοσοκομείο Θήρας ο υφυπουργός Υγείας Μάριος Θεμιστοκλέους! Ο Υφυπουργός Υγείας, κ. Μάριος Θεμιστοκλέους, πραγματοποίησε σήμερα επίσκεψη στο Γενικό Νοσοκομείο Θήρας, συνοδευόμενος από τον Πρόεδρο του ΕΚΑΒ, κ.... Άρης Μπερζοβίτης, 12/02/2025 - 13:11
Ειρήνη Αγαπηδάκη: Μέχρι τέλος του 2025 θα έχει ολοκληρωθεί ο Ατομικός Ηλεκτρονικός Φάκελος Υγείας Η Αναπληρώτρια Υπουργός Υγείας Ειρήνη Αγαπηδάκη παρευρέθηκε σε εκδήλωση που πραγματοποίησαν το Νοσοκομείο Παίδων «Η Αγία Σοφία» και το Σωματείο «ΕΛΠΙΔΑ –... Άρης Μπερζοβίτης, 12/02/2025 - 09:46
Νέο Σύστημα Επαλήθευσης Φαρμάκων θα προστατεύει τους ασθενείς από τα ψευδεπίγραφα φάρμακα! Ο Υπουργός Υγείας Άδωνις Γεωργιάδης παραχώρησε την Τρίτη 11 Φεβρουαρίου 2025, συνέντευξη τύπου για την έναρξη λειτουργίας του Ελληνικού Οργανισμού Επαλήθευσης Φαρμάκων... Άρης Μπερζοβίτης, 12/02/2025 - 09:40
ΣΕΙΒ: Η ιατρική τεχνολογία διαδραματίζει καθοριστικό ρόλο στην παροχή υγειονομικής φροντίδας! Ο Σύνδεσμος Επιχειρήσεων Ιατρικών & Βιοτεχνολογικών προϊόντων (Σ.Ε.Ι.Β.) πραγματοποίησε την Πέμπτη 6 Φεβρουαρίου την ετήσια εκδήλωση κοπής της πρωτοχρονιάτικης πίτας, στην Αίγλη... Άρης Μπερζοβίτης, 11/02/2025 - 12:43